La coordinadora de la Estrategia de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, Encarnación Cruz, advirtió, durante una jornada organizada por la Fundación Bamberg y patrocinada por Gilead y citando a la Agencia Americana de Medicamentos (FDA), de la inminente irrupción de un buen número de medicamentos de este tipo en los próximos años. La autoridad estadounidense ha anticipado, según Cruz, la llegada de unas 10-20 terapias avanzadas por año a partir de 2025. ¿Cómo garantizar el acceso a estos tratamientos, teniendo en cuenta que su coste asciende, en algunos casos, a centenares de miles de euros? Ahí está el reto, según la que fue directora de Cartera Básica del SNS y Farmacia del Ministerio de Sanidad, que dio algunas ideas para abordarlo.
“Hoy, en el mundo, se están llevando a cabo más de 1.000 ensayos clínicos con terapias avanzadas, el 70% de los cuales son ensayos en fases II y III, lo que nos permite augurar un buen número de aprobaciones en los próximos años. El director de la FDA ha augurado que, a partir de 2025, tendremos entre 10 y 20 nuevos medicamentos de terapia avanzada cada año. Tendremos que ver cómo lidiar con eso y cómo los vamos a incorporar, teniendo en cuenta que hay fármacos, como Zolgensma, para la atrofia muscular espinal, al que se le calcula un coste de 1,8 millones”, afirmó.
En el apartado de las soluciones, y desde un punto de vista más estratégico, defendió la necesidad de que la Administración, "que está acostumbrada a jugar a la defensiva, adelante las líneas y trabaje en el diseño de una estrategia basada en el ataque". "Me refiero", dijo, "a una forma de prever, de acompañar lo que viene, porque, si seguimos con el modelo actual, va a ser difícil".
En esta idea incidió el jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Clínico San Carlos, José Manuel Martínez Sesmero, quien subrayó la necesidad de "una gestión proactiva". A su juicio, aunque plantee un reto para las organizaciones implicadas en la prestación farmacéutica, poco acostumbradas a trabajar de esta forma, es preciso comenzar a adoptar herramientas de horizon scanning. "Debe ser una herramienta más para todos los que tienen que ver con esto: agencias, CCAA, gerentes, hematólogos, oncólogos y Farmacia", incidió. Tania Furtado, executive director Government Affairs de Gilead, coincidió con ambos en que "hacerlo con tiempo y planificación va a ser clave para la introducción de estos tratamientos".
Este abordaje preventivo y planificado implica la necesidad de colaborar con la industria en la gestión de las incertidumbres, tanto clínicas como presupuestarias. Martínez Sesmero abogó por modelos de partenariado, basados en principios como "la honestidad y la flexibilidad por ambas partes, de modo que se compartan realmente los riesgos y los costes". Furtado, responsable de una de las compañías con CAR-T aprobada en España, reconoció que los actores "han trabajado mucho juntos" para solventar el desafío del acceso, y defendió la importancia de mantener este "modelo de colaboración público-privada que permite, además de esa anticipación, el análisis serio y riguroso de los resultados".
La medición de resultados
Y es que es precisamente ése, la medición de resultados, uno de los pilares principales de la estructura para poder garantizar el acceso, dadas las incertidumbres que apuntaba Cruz, que ha hablado de aprobaciones "basadas en ensayos de fase II, con estudios no controlados o no ciegos", que generan "inquietud" a gestores y pagadores.
Sonia García, subgerente del Hospital Gregorio Marañón, ha considerado que, teniendo en cuenta ese escenario, la evaluación es "imprescindible" y ha sugerido que lo que plantean con esto las terapias avanzadas es, más que un reto, "una oportunidad" para implantar una forma de operar que los gestores sanitarios llevan persiguiendo "desde hace tiempo". No obstante, José Luis Díez, jefe de Servicio de Hematología del Hospital Gregorio Marañón, ha planteado algún pero, reconociendo que a los médicos no les gusta "nada" tener que registrar cada una de sus intervenciones, ya que lo sienten "una pérdida de tiempo". Por eso ha sugerido que este proceso consuma el menor tiempo posible, y "que se evite tener que hacer registros distintos para hospital, la comunidad autónoma y el Ministerio".
De la mano de la medición de resultados deberá ir la implantación de nuevos modelos de pago. Tanto Cruz como los ponentes mencionados han admitido que las viejas reglas no valen para gestionar estos costes asociados a estos niveles de incertidumbre. Es sabido que con las CAR-T aprobadas se han establecido acuerdos de pago condicionados a resultados, que, para la coordinadora de la Estrategia de Terapias Avanzadas de Madrid son una opción.
Sin embargo, lejos de mitificar estos modelos ha llamado a tener en cuenta las complejidades que se desprenden de su aplicación. Por un lado, por "la dificultad para definir variables robustas, como la supervivencia", que exige que pase tiempo y eso choca con la urgencia de remunerar a la industria. Por otro, está "la falta de homogeneidad entre sistemas de información", incluso dentro de las comunidades autónomas, que complejiza el proceso para contrastar expectativas y resultados en vida real. A eso ha sumado "la necesidad de crear comités de seguimiento, porque siempre hay incidencias", y para terminar ha dejado abierta la pregunta si no sería lo más razonable ir a una regla "de todo o nada", por la que se pague solo por aquellos fármacos que resulten efectivos.
Cruz no ha perdido la oportunidad para hablar del modelo aplicado con la terapia celular desarrollada por el Hospital Puerta de Hierro, NC1, cuya aprobación ha seguido "un proceso complejo". "Muy recientemente se ha incorporado de forma reglada y hemos definido el precio. Por primera vez hemos podido fijar un precio con condiciones bien establecidas y claras, y esto podría servirnos de base para la fijación de precios de medicamentos industriales", ha sugerido.
